La Asociación Charcot-Marie-Tooth, a través de su Estrategia para Acelerar la Investigación (CMTA-STAR), ha desarrollado un conjunto de herramientas preclínicas de modelos animales y celulares de CMT para apoyar las pruebas terapéuticas en múltiples tipos de CMT. Estos recursos permiten una evaluación rápida y rentable de los posibles tratamientos.
Actualmente hay modelos de caja de herramientas disponibles para:
CMT1A, CMT1B, CMTX1 (también conocida como CMT1X o CMTX), CMT2A, CMT2E, CMT2Y, CMT4A y CMT4J. Se añaden tipos adicionales según sea necesario.
La CMTA es la única organización de defensa de los pacientes que ofrece una infraestructura preclínica de herramientas CMT para apoyar el descubrimiento y el desarrollo terapéuticos.
CARACTERÍSTICAS PRINCIPALES
Acceso y licencias
La CMTA ha creado, licenciado o asociado modelos de cajas de herramientas para pruebas terapéuticas en condiciones favorables para los socios de la CMTA-STAR, tanto en entornos comerciales como académicos. Los modelos creados y licenciados se mantienen en las CRO afiliadas a la CMTA. Los modelos asociados se alojan en laboratorios académicos.
Modelos animales
- CMT1A: ratón y rata (con licencia)
- CMT2A: Dos modelos de rata (creados)
- CMT2E: Modelo de ratón (con licencia)
- CMTX1: Modelo de ratón (con licencia)
- CMT4A: Modelo de rata (creado)
- CMT1B: Cuatro modelos de ratón (asociados)
- CMT2J: Modelo de ratón (asociado)
Perfiles de fármacos in vivo
La evaluación incluye la tolerabilidad del fármaco, el comportamiento motor, la electrofisiología, los biomarcadores, la histología y la farmacocinética (FC) específica del nervio periférico.
Líneas de células madre
CMTA ha generado 21 líneas de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) derivadas de pacientes para CMT1A, CMT1B, CMTX1, CMT2A, CMT2E, CMT2Y y CMT4J. Todas las líneas proceden de pacientes validados clínicamente. Hay líneas de control disponibles.
Perfiles de fármacos in vitro
Los ensayos incluyen la conversión de células de Schwann y neuronas motoras a partir de iPSCs, microscopía axonal avanzada para CMT2A y pruebas funcionales de células de Schwann para CMT1A.
Planificación de proyectos
La CMTA facilita el diseño confidencial de estudios con expertos científicos y miembros del Consejo Asesor CMTA-STAR. No es necesario revelar la identidad de los fármacos.
ALIANZAS PARA PRUEBAS TERAPÉUTICAS
- Pruebas exhaustivas: Realizadas en asociación con CRO, laboratorios especializados y colaboradores expertos en el espacio de investigación del CMT.
- Eficacia en todas las modalidades: La infraestructura de la caja de herramientas admite moléculas pequeñas, terapias genéticas, productos biológicos y tecnologías de administración.
- Alcance industrial: Más de 40 socios de los sectores farmacéutico, biotecnológico y de servicios de investigación, que abarcan desde los primeros descubrimientos hasta las fases clínicas de desarrollo.
- Reducción del riesgo en el desarrollo de fármacos: Equipa a los desarrolladores de terapias con recursos preclínicos para establecer rápidamente la prueba de concepto.
- Traducción clínica: Trabaja en paralelo con la red clínica de la CMTA y la comunidad de pacientes para hacer avanzar los tratamientos prometedores.
CAJA DE HERRAMIENTAS CMTA-STAR IMPACTO
CMTA-STAR acelera el desarrollo de terapias mediante una potente combinación de modelos preclínicos, recursos de expertos y una red mundial de investigación. La Alianza para el Ensayo de Terapias conecta a los desarrolladores de fármacos con las herramientas, ensayos y asociaciones necesarios para una evaluación rápida y rentable. Esta infraestructura ya ha apoyado programas que avanzan hacia ensayos clínicos, incluido el desarrollo acelerado de tratamientos para el CMT-SORD.
ACCEDE A LA CAJA DE HERRAMIENTAS PARA TUS ESTUDIOS CMT
Para explorar el conjunto de herramientas preclínicas CMTA-STAR para tu investigación, ponte en contacto con:
Steve Lin, PhD
Director de Alianzas de I+D
research@cmtausa.org
