El Consejo Asesor CMTA-STAR reúne a expertos líderes mundiales para guiar y acelerar cada etapa de la investigación en CMT, desde los primeros descubrimientos hasta la realización de ensayos clínicos y todo lo que hay entre medias. Esta estructura integrada garantiza que todos los proyectos financiados por CMTA-STAR sean sólidos desde el punto de vista científico, relevantes desde el punto de vista traslacional y viables desde el punto de vista clínico.
El Consejo Asesor está formado por tres grupos principales
Consejo Científico Asesor (CCA)
El CCA proporciona información científica y orientación estratégica en toda la cartera de investigación del CMTA-STAR. Sus responsabilidades incluyen:
- Evaluar la solidez y pertinencia de las propuestas de investigación
- Revisar el progreso de los proyectos activos y recomendar los ajustes necesarios
- Identificar y refinar los objetivos biológicos clave para cada subtipo de CMT
Junta de Expertos en Terapia (JET)
La JTE evalúa el potencial traslacional de los proyectos propuestos y en curso, centrándose en:
- Estrategia farmacológica y viabilidad terapéutica
- Selección del modelo preclínico y alineación con los objetivos clínicos
- Oportunidades de asociación estratégica con la industria
Junta de Expertos Clínicos (JEC)
La CEB apoya la preparación para los ensayos clínicos mediante:
- Informar el diseño del ensayo basándose en la historia natural y la experiencia clínica
- Asesoramiento sobre validación de biomarcadores y medidas de resultados
- Apoyar el reclutamiento de centros de ensayo a través de los Centros de Excelencia CMTA y la Alianza CMTA-INC
Juntas, estas juntas ayudan a garantizar que las inversiones de CMTA-STAR se traduzcan en soluciones reales para las personas que padecen CMT.
Conoce al Consejo Científico Asesor
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Unida: 2015
Experiencia en el tipo/subtipo: Demyelinating CMT
Experiencia en el enfoque terapéutico: Small Molecule
Haz clic para leer Dr. Popko
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Unida: 2022
Experiencia en el tipo/subtipo: All dominant forms of CMT, with an emphasis on CMT2A, CMT2E, CMT1B
Experiencia en el enfoque terapéutico: Genetic Therapy | CRISPR
Haz clic para leer Dr. Conklin
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Unida: 2024
Experiencia en el tipo/subtipo: All types/subtypes of CMT with emphasis on CMT2C in laboratory research
Experiencia en el enfoque terapéutico: Gene Therapy – ASO; Small Molecule – CMT2C
Haz clic para leer Dr. Sumner
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Unida: 2014
Experiencia en el tipo/subtipo: CMT1A
Experiencia en el enfoque terapéutico: Small Molecule? (He states “Therapy development for CMT1A”)
Haz clic para leer Dr. Baas
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Unida: 2015
Experiencia en el tipo/subtipo: All types/subtypes of CMT with emphasis on CMT1A
Experiencia en el enfoque terapéutico: Small Molecule; Drug Screening; Biomarkers
Haz clic para leer Dr. Svaren
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Unida: 2009
Experiencia en el tipo/subtipo: All types of CMT
Experiencia en el enfoque terapéutico: All/Most therapy types and approaches
Haz clic para leer Dr. Li
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Unida: 2015
Experiencia en el tipo/subtipo: CMT1A
Experiencia en el enfoque terapéutico: Small Molecule
Haz clic para leer Dr. Nave
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Unida: 2018
Experiencia en el tipo/subtipo: All types/subtypes of CMT with emphasis on CMTX1 (aka CMT1X, CMTX), CMT4C, CMT1A, CMT2A, CMT4D
Experiencia en el enfoque terapéutico: Gene Therapy; Disease Models
Haz clic para leer Dr. Kleopa
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Unida: 2018
Experiencia en el tipo/subtipo:
Experiencia en el enfoque terapéutico:
Haz clic para leer Dr. Saporta
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Unida: 2017
Experiencia en el tipo/subtipo: CMT1A, CMT1B, CMT1E, CMT2J/I
Experiencia en el enfoque terapéutico: Animal Models; Small Molecule; Gene Therapy
Haz clic para leer D’Antonio
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Unida: 2019
Experiencia en el tipo/subtipo: All types/subtypes of CMT
Experiencia en el enfoque terapéutico: Animal Models; Small Molecule; Gene Therapy
Haz clic para leer Dr. Burgess
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Unida: 2018
Experiencia en el tipo/subtipo: CMT1A, CMT2D, CMT4B3
Experiencia en el enfoque terapéutico: Gene therapy
Haz clic para leer Dr. Harper
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Stephan Züchner, MD, PhD, FAAN
Unida: 2012
Experiencia en el tipo/subtipo: All types/subtypes of CMT
Experiencia en el enfoque terapéutico: Genetic Discovery; Gene Therapy
Haz clic para leer Dr. Züchner
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Unida: 2018
Experiencia en el tipo/subtipo: CMT4J, CMT4K, CMT4C, CMT4A, GAN
Experiencia en el enfoque terapéutico: Gene Therapy
Haz clic para leer Dr. Gray
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Unida: 2008
Experiencia en el tipo/subtipo: All types/subtypes of CMT
Experiencia en el enfoque terapéutico: All/Most therapy types
Haz clic para leer Dr. Scherer
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Unida: 2014
Experiencia en el tipo/subtipo: CMT1A, CMT2A and CMT2E
Experiencia en el enfoque terapéutico: All/Most therapy types and approaches specifically including small molecule; antibodies; ASOs; AAVs; and cell therapies
Haz clic para leer Dr. Hanania
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Unida: 2026
Experiencia en el tipo/subtipo: Demyelinating and Axonal CMT (HMSN); Distal Hereditary Motor Neuropathies (HMN); Sensory Neuropathies (HSAN, HSAN-I). With a focus in: CMT1A; CMT2F/dHMN; CMT2L; and CMT2JJ.
Experiencia en el enfoque terapéutico: Small Molecules; RNA Interference; CRISPR Editing
Haz clic para leer Dr. Timmerman
Conoce al Consejo de Expertos en Terapia
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Unida: 2014
Experiencia en el tipo/subtipo: All types/subtypes of CMT
Experiencia en el enfoque terapéutico: All/Most therapy types and approaches
Haz clic para leer la biografía Dr. Klein
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Unida: 2013
Experiencia en el tipo/subtipo: All types/subtypes of CMT
Experiencia en el enfoque terapéutico: Small Molecule or Oligonucleotide Therapeutics
Haz clic para leer la biografía Dr. Wahlestedt
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Unida: 2018
Experiencia en el tipo/subtipo:
Experiencia en el enfoque terapéutico:
Haz clic para leer la biografía Dr. Herrmann
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Unida: 2013
Experiencia en el tipo/subtipo: All types/subtypes of CMT
Experiencia en el enfoque terapéutico: Small Molecule; Drug Discovery
Haz clic para leer la biografía Dr. Knutsen
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Unida: 2014
Experiencia en el tipo/subtipo: All types/subtypes of CMT
Experiencia en el enfoque terapéutico: Small Molecule; Gene Therapy
Haz clic para leer la biografía Dr. Honoré
Conoce al Consejo de Expertos Clínicos
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Unida: 2014
Experiencia en el tipo/subtipo: All types/subtypes of CMT
Experiencia en el enfoque terapéutico: All/Most therapy types and approaches
Haz clic para leer la biografía del Dr. Klein
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Unida: 2018
Experiencia en el tipo/subtipo:
Experiencia en el enfoque terapéutico:
Haz clic para leer la biografía del Dr. Herrmann
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Unida: 2014
Experiencia en el tipo/subtipo: All types/subtypes of CMT
Experiencia en el enfoque terapéutico: Natural History; Clinical Trials
Haz clic para leer la biografía del Dr. Pareyson
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Unida: 2022
Experiencia en el tipo/subtipo: All types/subtypes of CMT with a focus in pediatrics
Experiencia en el enfoque terapéutico: Viral Mediated Gene Replacement Therapy; Natural History
Haz clic para leer la biografía del Dr. Bharucha-Goebel
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Unida: 2017
Experiencia en el tipo/subtipo: All types/subtypes of CMT
Experiencia en el enfoque terapéutico: Pediatrics; Outcome Measures; Digital Health Technologies; Clinical Trials; Natural History Studies
Haz clic para leer la biografía del Dr. Burns
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Mary M Reilly, MD, MBE | CEB Co-Chair
Unida: 2020
Experiencia en el tipo/subtipo: All types/subtypes of CMT
Experiencia en el enfoque terapéutico: Genetic Therapy; Natural History; Biomarkers; Clinical Trials
Haz clic para leer la biografía del Dr. Reilly
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Michael Shy, MD | CEB Co-Chair
Unida: 2008
Experiencia en el tipo/subtipo: All types/subtypes of CMT
Experiencia en el enfoque terapéutico: Natural History; Biomarkers
Haz clic para leer la biografía del Dr. Shy
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Unida: 2022
Experiencia en el tipo/subtipo: All types/subtypes of CMT with a primary focus in pediatrics
Experiencia en el enfoque terapéutico: Genetic Therapy – ASO
Haz clic para leer la biografía del Dr. Finkel
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Unida: 2008
Experiencia en el tipo/subtipo: All types/subtypes of CMT
Experiencia en el enfoque terapéutico: All/Most therapy types
Haz clic para leer la biografía del Dr. Scherer
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Unida: 2022
Experiencia en el tipo/subtipo: All types/subtypes of CMT
Experiencia en el enfoque terapéutico: Longitudinal Natural History Analysis; Designing and Executing Treatment Trials for Neuropathy
Haz clic para leer la biografía del Dr. Fridman
