La Estrategia para Acelerar la Investigación de la Asociación Charcot-Marie-Tooth (CMTA-STAR) es la iniciativa global de la CMTA para avanzar en los tratamientos de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT). Desde su lanzamiento en 2008, CMTA-STAR ha unido a pacientes, médicos, investigadores y socios industriales para impulsar la investigación y acercar las soluciones reales a la realidad.
¿Qué hace el CMTA-STAR?
CMTA-STAR acelera el progreso financiando investigaciones de alto impacto, desarrollando herramientas preclínicas y creando colaboraciones entre la ciencia y la industria. Cada proyecto se guía por un objetivo: llevar tratamientos a las personas con CMT de la forma más rápida, segura y eficaz posible.
Principios básicos de CMTA-STAR
- Centrarse en la biología: Todas las estrategias empiezan por comprender la causa genética del CMT e identificar dónde es más probable que las intervenciones tengan éxito.
- Financiar a los mejores científicos: Identificamos a los principales investigadores de CMT y financiamos proyectos específicos alineados con nuestros objetivos centrados en el tratamiento.
- Garantizar la responsabilidad: Los proyectos se rigen por hitos. Financiamos resultados, no ideas, y hacemos que los investigadores rindan cuentas.
- Fomentar la colaboración: CMTA-STAR rompe los compartimentos estancos conectando a investigadores de distintas instituciones y disciplinas para que compartan herramientas, conocimientos y descubrimientos.
- Establecer asociaciones estratégicas: A través de CMTA-STAR, trabajamos con socios de la industria para hacer avanzar las terapias a través del desarrollo. CMTA-STAR proporciona la infraestructura; ellos la llevan hasta el mercado.
Liderazgo del Consejo Asesor CMTA-STAR
El Consejo Asesor del CMTA-STAR reúne a expertos líderes mundiales en tres áreas fundamentales:
- Consejo Asesor Científico (CCA): Proporciona información científica y orientación para los proyectos de investigación
- Junta de Expertos Clínicos (JEC): Apoya la preparación, planificación y realización de ensayos clínicos
- Consejo de Expertos en Terapias (TEB): Evalúa el potencial traslacional de la investigación y la terapéutica
Esta orientación experta ayuda a trasladar los descubrimientos del laboratorio a las pruebas del mundo real.
Nuestro enfoque de investigación
CMTA-STAR apoya más de 50 proyectos de investigación activos en todos los tipos de CMT. Muchos se han diseñado con un potencial transversal, lo que significa que podrían beneficiar a múltiples subtipos. Las principales áreas de interés son:
- Terapias genéticas: ASOs, sustitución genética y edición genética (CRISPR)
- Sistemas de administración: Vectores AAV9, nanopartículas y otros métodos dirigidos
- Biomarcadores: Herramientas para medir el impacto del tratamiento en los distintos subtipos
- Desarrollo de fármacos: Incluida la rápida progresión de CMT-SORD a ensayo clínico de fase III
La caja de herramientas preclínicas CMTA-STAR
Para apoyar la realización de pruebas terapéuticas más rápidas y eficaces, la CMTA ha desarrollado cajas de herramientas preclínicas diseñadas para acelerar la investigación en una amplia gama de tipos de CMT. Estas cajas de herramientas proporcionan recursos listos para usar a los investigadores y socios de la industria, entre los que se incluyen:
- Ensayos de perfiles de fármacos in vivo e in vitro
- Líneas de células madre derivadas de pacientes
- Modelos animales validados
- Licencias y acceso en condiciones favorables a los socios
Hay cajas de herramientas disponibles para CMT1A, CMT1B, CMTX1, CMT2A, CMT2E, CMT2Y, CMT4A y CMT4J. Visita la Caja de herramientas preclínicas CMTA-STAR para obtener más información.
Cinco elementos clave que impulsan CMTA-STAR
Además de sus principios rectores, CMTA-STAR se basa en cinco elementos clave de investigación que constituyen los cimientos de nuestro modelo científico de colaboración:
- Ensayos: Pruebas de laboratorio que modelan la biología del CMT y permiten el cribado rápido de posibles tratamientos.
- Modelos animales: Modelos de la enfermedad que reproducen los síntomas del CMT y permiten probar nuevas terapias en el mundo real.
- Modelos de células madre: Células de Schwann y neuronas derivadas de pacientes que incorporan la biología humana a la investigación.
- Colaboración con la industria: Una sólida red de colaboración que introduce terapias experimentales en plataformas de pruebas específicas para CMT.
- Preparación para ensayos clínicos: Infraestructura que apoya el reclutamiento, la validación de biomarcadores y la realización de ensayos a través de la Alianza CMTA-Consorcio de Neuropatías Hereditarias (INC) y la red de Centros de Excelencia CMTA.
Una creciente red de socios
El modelo de colaboración de CMTA-STAR reúne a más de 30 empresas farmacéuticas, biotecnológicas y de servicios. Estos socios trabajan con investigadores financiados por la CMTA y laboratorios especializados para evaluar los tratamientos de forma eficaz y llevar las terapias prometedoras al desarrollo clínico.
Juntos, impulsamos el progreso
La generosidad y la participación de la comunidad CMT potencian el impacto de CMTA-STAR. Cada avance, desde el descubrimiento de genes hasta los ensayos clínicos, es posible gracias a los donantes de la comunidad y a nuestros pacientes asociados que creen en un futuro sin CMT.
Tu apoyo acelera la investigación, impulsa el desarrollo de tratamientos y aporta esperanza a todas las personas con CMT.
